院所是我国**的集医疗、科研、教学、产业于一体的**科研型血液病专业医疗机构,国家血液系统疾病临床医学研究中心、实验血液学国家重点实验室、国家“一带一路”联合实验室依托单位,国家干细胞工程技术研究中心、细胞产品国家工程研究中心、国家干细胞工程产品产业化基地依托单位;内科学(血液病)、药物药理学、细胞分子生物学的全国重点学科点,国家药物临床试验机构,世界血友病联盟国家成员单位(中国)的执行部门,卫生部国家核事故医学应急中心临床一部,国家血友病病例信息管理中心的依托单位,中国医学科学院干细胞医学中心的依托单位。
院所紧密围绕基础与临床结合的特点,坚持“科学问题源于临床,科研成果服务患者”双轮驱动战略,对常见血液病特别是恶性血液病的基础研究、诊断治疗达国内**、国际先进水平。作为全国**的血液病三级甲等专科医院,院所设有12个临床诊疗中心;以全国**的实验血液学国家重点实验室为依托,以干细胞研究为切入点,进行恶性血液病的病理基础的系统研究,建有五大开放性技术平台,与国内和国际多家**研究机构保持横向合作。